Pacientes com hiperlipoproteinemia tipo 1 (T1HLP), um distúrbio genético raro, têm quilomicronemia extrema e episódios recorrentes de pancreatite aguda. Atualmente, a única opção terapêutica é consumir uma dieta extremamente pobre em gorduras, porque os medicamentos para baixar os triglicérides não são eficazes.
Objetivo
Determinar a eficácia do orlistat, um inibidor da lipase gástrica e pancreática, na redução dos níveis séricos de triglicérides em pacientes com T1HLP.
Foi realizado um ensaio clínico randomizado, aberto, com quatro períodos, duas sequências ("orlistat" e "off orlistat" por 3 meses), desenho de estudo cruzado.
Pacientes
Dois jovens indianos asiáticos não aparentados (11 e 9 anos de idade) com T1HLP devido a deleções homozigóticas de GPIHBP1 grandes foram inscritos no Centro Médico Southwestern da UT. Os pacientes foram randomizados para receber 3 meses de orlistat ou sem terapia (off), em seguida, atravessaram para o outro braço, e essa seqüência foi então repetida. Os níveis séricos de triglicerídeos em jejum, vitaminas lipossolúveis e efeitos colaterais gastrointestinais foram avaliados.
Resultados
Em comparação com os dois períodos de folga, a terapia com orlistat reduziu os triglicerídeos séricos em 53,3% e 53,0% no paciente 1 e 45,8% e 62,2% no paciente 2. Não houve deficiência dos níveis de vitamina lipossolúvel e seu crescimento continuou. Não houve efeitos adversos graves do orlistat; o paciente 1 teve um leve aumento na passagem de gás e inchaço, e o paciente 2 teve constipação com vazamento leve de fezes.
Conclusão
Orlistat é seguro e altamente eficaz na redução dos triglicerídeos séricos em crianças com T1HLP e deve ser a terapia de primeira linha em conjunto com uma dieta extremamente baixa em gorduras.
Até mais.
Fonte:
Terapia Orlistat para crianças com hiperlipoproteinemia tipo 1: um ensaio clínico randomizado
O Jornal de Endocrinologia Clínica e Metabolismo , Volume 103, Número 6, 1 de junho de 2018, páginas 2403-2407, https://doi.org/10.1210/jc.2018-00369
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